细胞基因治疗行业每周要闻概览（2022.3.7）

本周重点：

1、传奇生物 CAR-T 产品获 FDA 批准上市，其 ORR 为 98%，sCR 为 87%。

2、张锋教授团队获得 CRISPR 核心技术专利权益。 

3、科济药业靶向 Claudin18.2 的 CAR-T 产品进入 2 期临床。

投融资与合作：

1、3 月 2 日，苏州华毅乐健生物科技有限公司完成数亿元人民币 A 轮融资。本轮融资由红杉中国领投，阳光保险、清松资本、北京生命园创投基金跟投，老股东光大控股、果实盈富、华兴资本继续加持。本轮融资将主要用于推进公司先导基因治疗产品的生产、注册、临床和研究，以及加速公司在其他靶向肝脏和靶向神经领域产品的开发。 

2、3 月 1 日，NextRNA Therapeutics 宣布完成 930 万美元种子轮融资和 4680万美元 A 轮融资。本轮融资将用于增强其对非编码 RNA 的靶点和药物发现，扩大案发管线，推进现有研发项目进度。本轮融资由 Cobro Ventures 投资。 

3、3 月 3 日，北京华龛生物科技有限公司完成近 3 亿元 B 轮融资。本轮融资有高榕资本、中金资本旗下中金起的基金和中金启元国家新兴产业创业投资引导基金联合领投，中国可行、国药中生、洪泰基金、爱博清石、源慧资本、沂景资本等机构跟投。融资资金将用于研发升级、扩大核心产品产能、丰富产品线与智能化整体解决方案、拓展国际化业务与 CDMO 业务等。 

4、3 月 1 日，无锡科金生物科技有限公司宣布完成近亿元天使轮融资。本轮融资由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。融资将用于推进其首个罕见病在研管线：丙酮酸激酶缺乏症（PKD）在中国和欧洲的 IND 申报。

5、3 月 4 日，DNA 合成公司 Ribbon Biolabs 完成 1800 万欧元 A 轮融资。

6、3 月 3 日，吉美瑞再生医学集团宣布完成超亿元 B 轮融资，本轮融资由深创投领投，万戎红土、东吴证券、招商证券、锲镂明远跟投。本轮融资金主要用于推进其细胞新药 REGEND001 两项呼吸系统疾病临床试验，同时完成肾脏再生医学产品 IND 申报，加速后续‘基因增强型细胞’产品管线的研发，落差南昌商业化生产场地的建设。

7、3 月 1 日，苏州蓝马医疗技术有限公司宣布获得数千万美元 Pre-A 轮融资。本轮融资由博远资本、IDG 资本共同领投，苏高新创投跟投。本轮融资资金将用于进行省队实体恶性肿瘤的 TILs 疗法产品的工艺开发以及针对多个实体瘤癌种的TILs 疗法产品的 IND 申报。

企业研发信息：

1、3 月 1 日，传奇生物研发的 CAR-T 产品西达基奥伦赛（药品名：clita-cel，商品名：Carvykti）获 FDA 批准上市，用于治疗既往接受过四种或以上治疗后复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往治疗包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38 单克隆抗体。这是 FDA 批准的第二款靶向 BCMA 的 CAR-T 产品。产品定价为 46.5 万美元。临床试验中，西达基奥伦赛的总缓解率（ORR）高达 98%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上搭 95%，严格意义的完全缓解（sCR）为 87%，两年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为 61%和 74%。

2、3 月 7 日，安斯泰来 ASP7517 注射液中国获批临床，该药物为一款在有 WT1的人工佐剂载体细胞（aAVC）项目，目前在海外处于 2 期临床试验阶段。本次获批的适应症为复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征。

3、3 月 3 日，复星凯特靶向 CD19 的自体 CAR-T 细胞治疗产品 FKC889 获批开展临床试验，用于治疗既往接受过二线及以上治疗后复发/难治性套细胞淋巴瘤成人患者。

4、3 月 3 日，科济药业靶向 Claudin18.2 的 CAR-T 细胞治疗产品 CT041 获批进入确证性 2 期临床试验，用于治疗既往接受过至少二线治疗失败的 Claudin18.2表达阳性的晚期胃癌/食管癌结合部腺癌。

5、3 月 2 日，HARPOON THERAPEUTICS 宣布 FDA 授予公司 T 细胞重定向（TCEs）疗法 HPN217 快速通道资格。该疗法是一种用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者靶向 BCMA 的 TriTAC 疗法。

6、3 月 2 日，LEXEO Therapeutics 巡捕其用于治疗阿兹海默症的基因治疗药物LX1001 的临床 I/II 期试验初步积极结果。在接受治疗的 4 名患者中，所有患者接受治疗三个月后脑脊液中均观测到了 APOE2 蛋白的表达增加。在接受治疗超过12 个月的两名患者脑脊液中观察到总体 Tau 蛋白水平（T-tau）与磷酸化 Tau 蛋白水平（P-tau）的降低。同时药物总体耐受性良好，未发生严重不良事件。该药物利用 AAV rh10 载体，通过鞘内注射的方式，递送保护性 APOE2 基因，用于治疗携带双等位 APOE4 基因的阿兹海默症患者。

7、3 月 1 日，亦诺微宣布其全球首个静脉溶瘤产品 MVR-T3001 IV 完成中国临床1 期首例给药。

8、3 月 5 日，博生吉医药科技（苏州）有限公司宣布用于治疗复发/难治性 CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤的 CAR-T 细胞治疗产品正式注册临床试验。

9、3 月 1 日，Alnylam Pharmaceuticals 宣布，FDA 已接收 lumasiran 的补充新药申请，用于降低晚期 1 型原发性高草酸尿症（PH1）患者的血浆草酸盐水平。Lumasiran 是一种靶向编码乙醇算氧化酶（GO）的基因 HAO1 的 RNAi 治疗药物。

10、3 月 1 日，Intellia 和再生元公布了其体内基因组编辑候选疗法 NTLA-2001的最新 1 期临床数据。结果表明所有的给药剂量都耐受量好，且在最高的两个剂量组中，目标蛋白的血清水平分别取得平均 86%和 93%的降低。

11、3 月 5 日，信达生物第二款 BCMA CAR-T 产品进入临床。

其他新闻：

1、2 月 28 日，美国专利商标局判定 Broad Institute 胜诉，张锋教授团队获得CRISPR 核心专利权益。Intellia 不再享有专利权益。

2、3 月 4 日，凯莱英宣布与上海市工业综合开发区有限公司签署投资协议，计划投资 30 亿元人民币在航海奉贤投资建设生物药 CDMO 研发及商业化生产基地。

3、和元生物披露招股意向书，公司你首次公开发行 1 亿股。本次发行初步询价日期为 2022 年 3 月 8 日，申购日期为 3 月 11 日。

4、3 月 4 日，科技部发布《关于更新人类遗传资源管理常见问题解答的通知》。其中提到，外国组织、个人及其设立或者实际控制的机构（即外方单位）不得在我国境内采集、保存我国人类遗传资源。

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声明：上述内容由深圳市华信资本投资经理王沁萌整理编辑。

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